Kendric Cromer, 12 anos, recebeu terapia gênica para corpo produzir glóbulos vermelhos normais. Sofre de anemia falciforme, necessita oxigenação. FDA aprovou edição laboratório reintroduziu hemácias com hemoglobina fetal correta, produzidos alterando DNA Defectuoso. Melhorou qualidade de vida, retardou morte prematura.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos começou, na última quarta-feira (1º/5), um tratamento genético que promete curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos com essa condição geram células vermelhas em um formato atípico, o que dificulta a oxigenação do organismo, impactando a saúde e potencialmente resultando em óbito precoce.
A anemia falciforme é uma doença hereditária que provoca alterações nos glóbulos vermelhos, levando a complicações graves. A terapia genética pode representar um avanço significativo no cuidado e tratamento de pessoas com anemia falciforme, oferecendo esperança de melhor qualidade de vida e maior longevidade. É fundamental continuar investindo em pesquisas e inovações para combater eficazmente a anemia falciforme e suas consequências.
A revolução no tratamento da anemia falciforme com o medicamento Lyfgenia
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente do mundo a utilizar o medicamento Lyfgenia, uma inovação que promete revolucionar o tratamento da anemia falciforme. A medicação utiliza células-tronco do próprio paciente, que passam por um processo de edição genética utilizando a tecnologia CRISPR. Após a modificação, as células-tronco são reinseridas no organismo, com a expectativa de orientar a produção de células sanguíneas saudáveis. Essa abordagem representa um avanço significativo, considerando que, até então, a única opção de cura era o transplante de medula óssea.
Aprovação do tratamento pela FDA e perspectivas promissoras
O tratamento com o medicamento Lyfgenia foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) em dezembro de 2023, marcando um marco importante no campo da medicina genética. Essa aprovação abriu caminho para uma nova era no tratamento da anemia falciforme, oferecendo esperança para milhares de pacientes em todo o mundo.
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Andrew Obenshain, presidente da bluebird bio, a startup farmacêutica responsável pela criação do medicamento Lyfgenia, expressou sua emoção ao ver pessoas vivenciando a terapia genética no mundo real. Essa conquista representa um avanço significativo no tratamento da anemia falciforme e reflete o compromisso contínuo com a inovação e o desenvolvimento de soluções terapêuticas inovadoras.
Os bastidores do tratamento de Kendric Cromer
As células de Kendric foram coletadas no renomado Children’s National Hospital, localizado em Washington, capital dos Estados Unidos. Após a coleta, essas células foram submetidas a modificações em laboratório por quase 30 dias, antes de serem reintroduzidas em seu organismo. Esse processo meticuloso é fundamental para garantir a eficácia do tratamento e a segurança do paciente.
Compreendendo a anemia falciforme e seus impactos no corpo
A anemia falciforme é uma doença genética que afeta os glóbulos vermelhos do sangue, também conhecidos como hemácias. Essas células desempenham um papel crucial no transporte de oxigênio pelo corpo e, nas pessoas com a doença, apresentam um formato anormal em forma de foice. Isso prejudica a capacidade das hemácias de transportar oxigênio adequadamente, resultando em complicações de saúde significativas.
A importância da oxigenação e qualidade de vida na anemia falciforme
A qualidade de vida dos pacientes com anemia falciforme é frequentemente comprometida devido à falta de oxigenação adequada no corpo. A terapia genética oferece uma nova perspectiva para melhorar a qualidade de vida desses pacientes, ao restaurar a função normal das hemácias e garantir um transporte eficaz de oxigênio pelos tecidos e órgãos do corpo.
Desafios e perspectivas futuras no tratamento da anemia falciforme
Embora os avanços no tratamento da anemia falciforme sejam encorajadores, ainda há desafios a serem superados. A vigilância contínua dos pacientes tratados com o medicamento Lyfgenia é essencial, considerando os possíveis riscos, como o desenvolvimento de câncer hematológico em alguns casos. A pesquisa e o desenvolvimento contínuos são cruciais para aprimorar as terapias existentes e oferecer novas alternativas para aqueles que lutam contra essa condição genética devastadora.
Fonte: @ Metropoles
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